Terapie avanzate: cosa sono e gli studi attuali

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terapie avanzate

Le terapie avanzate sono tutte le tipologie di terapie più innovative, tanto che si discostano dai farmaci classici perché si basano sul DNA o RNA, sulle cellule e sui tessuti.

Per cui tutte le terapie avanzate vengono considerate come una parte innovativa e, appunto, nuova per quanto riguarda il campo della biomedicina, garantiscono delle nuove possibilità per poter effettuare:

  • diagnosi
  • prevenzione
  • trattamento di patologie gravi, come per esempio le malattie di origine genetica, quelle croniche e anche i tumori.

Va considerato che tutte le terapie avanzate devono comunque rientrare in una definizione specifica di ‘farmaco‘ e proprio per tale motivo, tutte queste terapie dovranno sottostare a una serie di procedure dei vari enti approvatori.

In Europa l’ente a cui far riferimento è l’European Medicine Agency (EMA) mentre in Italia è l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA); entrambi gli enti si occupano di governare ed approvare le procedure per poter autorizzare i farmaci all’interno del nostro Paese, così come anche per poter consentire la procedura di tutte le nuove terapie avanzate.

Terapia a RNA o DNA a supporto delle terapie avanzate

Le terapie a RNA sono quelle che si basano su delle molecole di RNA o di DNA, andando ad agire in modo da cambiare l’espressione dell’RNA messaggero, quindi del “mRNA”, tramite un meccanismo di “RNA interference” o di quella che è la regolazione dello “splicing”, cioè di un processo di maturazione del mRNA.

L’RNA messaggero è una molecola che si occupa di veicolare le istruzioni che sono all’interno del genoma, facendo in modo di trasformarle in proteine.

Tali terapie basate sull’RNA sono delle nuove terapie innovative mediche che vengono a supporto e sono indispensabili per alcune delle nuove terapie avanzate.

Terapia genica: malattie causate da geni difettosi

La terapia genica è la prima tipologia di terapia che è stata ideata, essa ha come obiettivo il trattamento di quelle che sono le malattie che vengono causate dai geni difettosi.

Tali terapie fanno uso di DNA o RNA come farmaco, per cui con tali molecole si mirerà a correggere quello che è il difetto di genetica. Questo processo avverrà all’interno della cellula stessa del paziente, andando ad inserire la copia corretta del gene o modificare la funzione.

Sostanzialmente esistono due metodi di somministrazione del gene corretto in questa terapia avanzata:

  • in vivo, che prevede che il gene terapeutico ‘benigno’ viene iniettato nel corpo umano
  • ex vivo, che prevede che il gene difettoso viene prelevato dal paziente, corretto geneticamente e quindi somministrato nuovamente nel paziente.

La terapia genica potrebbe essere una delle migliori tecniche innovative per il futuro, poichè potrebbe trovare applicazione per tutte le malattie gravi (come tumori o le malattie rari) per le quali ad oggi non esiste una cura terapeutica consistente.

L’Italia ricopre una posizione di eccellenza in argomento di terapia genica, con diverse ricerche italiane che hanno dato come effetto utile più terapie avanzate.

Editing genomico: il correttore di bozze del DNA

Tale editing genomico è una nuova metodologia di correzione del DNA, ovvero, essa interviene in modo preciso per poter identificare e, quindi, andare a correggere quelli che sono gli errori di genetica che si trovano all’interno del genoma stesso.

Per cui, tramite questo editing, non viene sostituito il gene sbagliato ma viene corretto, ecco perché è una tecnologia alquanto innovativa, che porterà benefici in un prossimo futuro. Proprio per questo motivo molti considerano questa terapia avanzata dell’editing genomico come una evoluzione delle terapie geniche poichè permette di correggere direttamente i geni ‘maligni’ senza intervenire dall’esterno e immettendo delle cellule simili ma sane.

Terapia cellulare e la medicina rigenerativa

La terapia cellulare è una nuova metodologia della medicina, essa viene conosciuta come medicina rigenerativa, quindi che si porrà come obiettivo quello di andare a sostituire gli organi e i tessuti che saranno danneggiati.

Ciò è stato permesso anche da una conoscenza maggiore delle cellule staminali, in modo che si è arrivati negli ultimi anni ad uno sviluppo di tecniche che saranno sempre più innovative e che mireranno ad utilizzare tali cellule per curare o prevenire le malattie.

Immunoterapia cosa è e cosa comporta

L’immunoterapia è una terapia che permette di combattere i tumori in modo molto più efficace, infatti, questa tipologia di terapia innovativa permette di far combattere il sistema immunitario di un paziente in modo che possa riconoscere le cellule tumorali ed eliminarle. Queste cellule tumorali proliferano in modo incontrollato, difatti vengono riconosciute come cellule dannose e vengono attaccate dai linfociti T.

Ma, il semplice combattere le cellule tumorali da parte dei linfociti non basta, ecco perché è stata ideata una strategia di immunoterapia che si chiama ‘inibizione dei checkpoint immunologici‘, basata su un utilizzo degli anticorpi per poter rimuovere i freni del sistema immunitario per fare in modo cosi di aumentare la capacità dei linfociti di attaccare i tumori.